O código genético de todo ser vivo é formado por um cordão formado por quatro bases químicas: A, C, G e T. Elas se unem para formar a estrutura de dupla hélice do DNA. O Crispr tradicional e os métodos anteriores de edição de genes funcionam cortando a hélice de fita dupla do DNA para eliminar um gene causador de doença, por exemplo. A edição de base, por outro lado, simplesmente troca uma base química por outra para corrigir uma mutação ou desabilitar um gene. O primeiro editor básico que o laboratório de Liu descreveu poderia converter um C em um T. Outros foram inventados desde então.
Os cientistas reconheceram imediatamente o valor da edição básica. Muitas doenças hereditárias, como fibrose cística e anemia falciforme, são causadas por alterações de base única no DNA. Agora, essas mutações poderiam, em teoria, ser corrigidas pela conversão de uma base em outra. Qasim e sua equipe queriam usar a edição de base para outro propósito: alterar as células imunológicas na tentativa de tratar o câncer.
Usando o artigo de Liu como guia, Qasim e sua equipe criaram seus próprios editores de base e descobriram que eram incrivelmente eficientes em fazer alterações genéticas nas células no laboratório. Nos seis anos seguintes, eles trabalharam para melhorar a tecnologia e, em maio, fizeram o teste final, usando-a para tratar uma paciente com leucemia na esperança de curar seu câncer. Foi a primeira vez que essa nova forma de edição genética foi usada para tratar um ser humano.
A paciente, uma jovem de 13 anos chamada Alyssa, foi diagnosticada com um tipo raro e agressivo de câncer chamado leucemia de células T em maio de 2021. Uma parte importante do sistema imunológico, as células T normalmente protegem o corpo contra infecções. Mas na leucemia de células T, eles crescem descontroladamente. Os médicos tentaram tratar Alyssa com quimioterapia e transplante de medula óssea, mas o câncer voltou.
Sem outras opções de tratamento, Alyssa era elegível para um teste testando a terapia de edição de base experimental. Qasim e sua equipe coletaram células T de um doador saudável e usaram a edição de base para fazer quatro alterações separadas – todas as conversões de base C para T – nas células. As edições permitiram que as células T doadoras passassem pelas defesas do corpo, reconhecessem um certo receptor nas células de leucemia e matassem o câncer. Médicos do Great Ormond Street Institute of Child Health, parte da University College London, infundiram as células editadas na corrente sanguínea de Alyssa.
Depois de receber as células editadas, Alyssa experimentou um efeito colateral inflamatório conhecido como síndrome de liberação de citocinas, um efeito colateral comum com a imunoterapia contra o câncer. Em alguns pacientes, pode ser fatal, mas os sintomas de Alyssa foram leves e ela se recuperou rapidamente, diz Qasim. Um mês após a infusão, o câncer estava em remissão e ela continua bem. “Confirmamos que os níveis da doença ainda são indetectáveis”, diz Qasim. Ele apresentou esses resultados preliminares no início deste mês na reunião da Sociedade Americana de Hematologia em Nova Orleans. (As descobertas ainda não foram publicadas em um periódico revisado por pares.)
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